Во вторник компания Sarepta Therapeutics сообщила о трагическом случае, в результате которого молодой пациент, получивший генотерапию Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, скончался.
Препарат Elevidys предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна через введение заменяющего гена, способного обеспечить выработку белка дистрофина с использованием ослабленного вируса. Лечение стоит 3,2 миллиона долларов и уже применялось у более чем 800 пациентов. В 2023 году Elevidys получила ускоренное одобрение в США, а в прошлом году FDA предоставило полное одобрение для пациентов с определенной генетической мутацией, расширив показания для детей от 4 лет и старше независимо от уровня мобильности.
Смерть произошла вследствие острого повреждения печени, которое является известным побочным эффектом данной терапии, однако по данным Sarepta степень поражения оказалась беспрецедентной. По заявлению компании, характер данного случая превзошел все ранее зарегистрированные реакции на Elevidys, при этом недавняя инфекция у пациента могла усугубить возникшее повреждение.
После инцидента Sarepta Therapeutics выпустила официальный комментарий, в котором заверила в проведении детального анализа произошедшего и объявила о планах обновления инструкций по применению Elevidys с учетом новых данных. Такое решение нацелено на повышение безопасности и информированности специалистов при применении терапии.
Новость оказала немедленное влияние на финансовый рынок: акции компании, базирующейся в Кембридже, Массачусетс, упали более чем на 23% до примерно 78 долларов за акцию в ходе утренних торгов.
Несмотря на ускоренное одобрение препарата в 2023 году, среди ученых FDA продолжают звучать опасения относительно эффективности Elevidys при лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Данная проблема остается предметом обсуждения и требует дальнейших клинических исследований для подтверждения пользы терапии.
История сотрудничества с регуляторами показывает, что с 2016 года Sarepta Therapeutics получила ускоренное одобрение для трех других препаратов по лечению мышечной дистрофии Дюшенна, однако окончательная эффективность этих препаратов пока не доказана, и проводятся дополнительные исследования для получения полного одобрения FDA.
Фатальный исход, связанный с применением Elevidys, вновь поднимает вопросы безопасности генотерапии, несмотря на успешное лечение свыше 800 пациентов. Инцидент подчеркивает важность систематического мониторинга побочных эффектов и принятия дополнительных мер для повышения безопасности инновационных методов лечения.
Изображение носит иллюстративный характер
Препарат Elevidys предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна через введение заменяющего гена, способного обеспечить выработку белка дистрофина с использованием ослабленного вируса. Лечение стоит 3,2 миллиона долларов и уже применялось у более чем 800 пациентов. В 2023 году Elevidys получила ускоренное одобрение в США, а в прошлом году FDA предоставило полное одобрение для пациентов с определенной генетической мутацией, расширив показания для детей от 4 лет и старше независимо от уровня мобильности.
Смерть произошла вследствие острого повреждения печени, которое является известным побочным эффектом данной терапии, однако по данным Sarepta степень поражения оказалась беспрецедентной. По заявлению компании, характер данного случая превзошел все ранее зарегистрированные реакции на Elevidys, при этом недавняя инфекция у пациента могла усугубить возникшее повреждение.
После инцидента Sarepta Therapeutics выпустила официальный комментарий, в котором заверила в проведении детального анализа произошедшего и объявила о планах обновления инструкций по применению Elevidys с учетом новых данных. Такое решение нацелено на повышение безопасности и информированности специалистов при применении терапии.
Новость оказала немедленное влияние на финансовый рынок: акции компании, базирующейся в Кембридже, Массачусетс, упали более чем на 23% до примерно 78 долларов за акцию в ходе утренних торгов.
Несмотря на ускоренное одобрение препарата в 2023 году, среди ученых FDA продолжают звучать опасения относительно эффективности Elevidys при лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Данная проблема остается предметом обсуждения и требует дальнейших клинических исследований для подтверждения пользы терапии.
История сотрудничества с регуляторами показывает, что с 2016 года Sarepta Therapeutics получила ускоренное одобрение для трех других препаратов по лечению мышечной дистрофии Дюшенна, однако окончательная эффективность этих препаратов пока не доказана, и проводятся дополнительные исследования для получения полного одобрения FDA.
Фатальный исход, связанный с применением Elevidys, вновь поднимает вопросы безопасности генотерапии, несмотря на успешное лечение свыше 800 пациентов. Инцидент подчеркивает важность систематического мониторинга побочных эффектов и принятия дополнительных мер для повышения безопасности инновационных методов лечения.
