В 2004 году 4-летняя девочка с редкой опухолью нервных клеток была обработана по технологии CAR-T клеток и спустя 18 лет остается без признаков заболевания.

CAR-T терапия включает сбор иммунных клеток пациента, их генетическую модификацию для распознавания и уничтожения раковых клеток и последующее возвращение модифицированных клеток в организм. С 2017 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США утвердило семь таких методов, применяемых преимущественно при некоторых видах кровяных опухолей.
При лечении твердых опухолей, составляющих около 90% всех онкологических заболеваний, возникают трудности проникновения клеток терапии и экспрессии молекул, мешающих их работе. Тем не менее, в случае нейробластомы наблюдаются перспективные излечивающие эффекты. Как отметил Карл Джун из Perelman School of Medicine при Пенсильвания университете, «Нейробластома — первая солидная опухоль, где, похоже, возможны излечивающие эффекты CAR-T клеток. По-настоящему захватывающе видеть это».
Исследование под руководством Хелен Хеслоп, проведенное в Baylor College of Medicine (Хьюстон) и Texas Children's Hospital (Хьюстон), охватило 19 детей: 11 с активно растущим раком и 8, находившихся в группе высокого риска рецидива, при введении терапии в период с 2004 по 2009 год. В течение семи лет после лечения 12 пациентов пережили рецидивы и умерли, а 7 пациентов выжили: 5 из группы высокого риска оставались без заболевания в течение 10–15 лет, а оставшиеся 2, получавшие лечение при активном росте опухоли, имели ремиссию — одна на 8 лет, а другая, являющаяся рекордсменкой, на 18 лет.
Этот уникальный случай, подтвержденный публикацией в журнале Nature Medicine 17 февраля, впервые демонстрирует возможность достижения продолжительной ремиссии при нейробластоме с использованием CAR-T терапии.
Остаются нерешенными вопросы, почему длительный эффект наблюдается только у некоторых пациентов. Среди гипотез — недостаточная выживаемость генетически модифицированных клеток у одних пациентов или потеря опухолью белка, на который нацелены CAR-T клетки. Команды исследователей, в том числе группа Хелен Хеслоп, внесли в конструкцию CAR-T клеток специальные молекулы, улучшающие их долговечность и способность обнаруживать опухоли. В 2023 году в Bambino Gesù Children's Hospital (Италия) 27 пациентов с нейробластомой получили препараты нового поколения: через шесть недель у 9 пациентов не обнаруживали признаки рака, а 5 из них оставались без заболевания примерно на 1–2 года.
Эти достижения подтверждают потенциал CAR-T терапии не только при болезнях крови, но и при лечении твердых опухолей, таких как нейробластома. Разработка и совершенствование методов генетической модификации иммунных клеток открывают перспективы для долгосрочного выживания пациентов и могут привести к новому качественному этапу в онкологической терапии.

Изображение носит иллюстративный характер
CAR-T терапия включает сбор иммунных клеток пациента, их генетическую модификацию для распознавания и уничтожения раковых клеток и последующее возвращение модифицированных клеток в организм. С 2017 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США утвердило семь таких методов, применяемых преимущественно при некоторых видах кровяных опухолей.
При лечении твердых опухолей, составляющих около 90% всех онкологических заболеваний, возникают трудности проникновения клеток терапии и экспрессии молекул, мешающих их работе. Тем не менее, в случае нейробластомы наблюдаются перспективные излечивающие эффекты. Как отметил Карл Джун из Perelman School of Medicine при Пенсильвания университете, «Нейробластома — первая солидная опухоль, где, похоже, возможны излечивающие эффекты CAR-T клеток. По-настоящему захватывающе видеть это».
Исследование под руководством Хелен Хеслоп, проведенное в Baylor College of Medicine (Хьюстон) и Texas Children's Hospital (Хьюстон), охватило 19 детей: 11 с активно растущим раком и 8, находившихся в группе высокого риска рецидива, при введении терапии в период с 2004 по 2009 год. В течение семи лет после лечения 12 пациентов пережили рецидивы и умерли, а 7 пациентов выжили: 5 из группы высокого риска оставались без заболевания в течение 10–15 лет, а оставшиеся 2, получавшие лечение при активном росте опухоли, имели ремиссию — одна на 8 лет, а другая, являющаяся рекордсменкой, на 18 лет.
Этот уникальный случай, подтвержденный публикацией в журнале Nature Medicine 17 февраля, впервые демонстрирует возможность достижения продолжительной ремиссии при нейробластоме с использованием CAR-T терапии.
Остаются нерешенными вопросы, почему длительный эффект наблюдается только у некоторых пациентов. Среди гипотез — недостаточная выживаемость генетически модифицированных клеток у одних пациентов или потеря опухолью белка, на который нацелены CAR-T клетки. Команды исследователей, в том числе группа Хелен Хеслоп, внесли в конструкцию CAR-T клеток специальные молекулы, улучшающие их долговечность и способность обнаруживать опухоли. В 2023 году в Bambino Gesù Children's Hospital (Италия) 27 пациентов с нейробластомой получили препараты нового поколения: через шесть недель у 9 пациентов не обнаруживали признаки рака, а 5 из них оставались без заболевания примерно на 1–2 года.
Эти достижения подтверждают потенциал CAR-T терапии не только при болезнях крови, но и при лечении твердых опухолей, таких как нейробластома. Разработка и совершенствование методов генетической модификации иммунных клеток открывают перспективы для долгосрочного выживания пациентов и могут привести к новому качественному этапу в онкологической терапии.