Международное исследование представило инновационную технологию, основанную на наночастицах, для доставки терапевтических микрорНК непосредственно в мышечные стволовые клетки. Такой подход способствует активации естественных регенеративных процессов и может изменить лечение Дюшенного синдрома.
Дюшенный синдром вызывается мутациями в гене дистрофина, что приводит к нарушению регенерации мышечных волокон и постепенной утрате мышечной массы. Отсутствие полноценного дистрофина влияет на скелетные, сердечные и лёгочные мышцы, а наследование заболевания по Х-хромосоме делает его доминирующим среди мужчин.
Предложенная стратегия использует наночастицы в качестве надёжных носителей, позволяющих защитить микрорНК от быстрой деградации в кровотоке. Попав в мышечные стволовые клетки, микрорНК инициализируют процессы формирования новых мышечных волокон, способствуя восстановлению повреждённой ткани.
Особое внимание уделено модификации наночастиц с использованием аптамеров, коротких последовательностей ДНК или рНК, полученных по методу SELEX. Конъюгация с аптамером, направленного на рецептор α7/β1-интегрин, обеспечивает исключительно избирательную доставку микрорНК в мышечные клетки, исключая накопление препарата в печени, почках или мозге.
Модифицированные наночастицы демонстрируют высокую стабильность и целенаправленное действие, что позволяет успешно обходить проблему нецелевого распределения препаратов, присущую традиционным векторным системам. Это способствует минимизации побочных эффектов и увеличению эффективности терапии.
Экспериментальные исследования на клеточных и животных моделях подтвердили, что введённые микрорНК стимулируют регенерацию мышечной ткани. Лабораторные опыты на мышах показали заметное восстановление мышечной массы и улучшение функциональной активности после проведения терапии.
Современная платформа для доставки нуклеиновых кислот отличается высокой биосовместимостью, отсутствием токсичности и иммуностимуляции, а также возможностью адаптации под различные типы олигонуклеотидов. Эти качества открывают перспективы применения технологии не только для лечения мышечной дистрофии, но и для терапии других генетических заболеваний.
Исследование, опубликованное в журнале Nature Communications, выполнено в рамках международного сотрудничества команд из IMDEA Nanociencia (Мадрид) под руководством Álvaro Somoza, Università Cattolica del Sacro Cuore (Рим) во главе с Daniela Palacios и University of Bordeaux (Франция) под руководством Jean-Jacques Toulmé. Как отметил Álvaro Somoza, «Есть два особенно значимых момента. Во-первых, эффективная доставка микрорНК в нужный орган, что повышает эффективность терапии. Во-вторых, данный подход предотвращает накопление препарата в других органах, таких как мозг, почки или печень, что крайне важно для предотвращения побочных эффектов».
Изображение носит иллюстративный характер
Дюшенный синдром вызывается мутациями в гене дистрофина, что приводит к нарушению регенерации мышечных волокон и постепенной утрате мышечной массы. Отсутствие полноценного дистрофина влияет на скелетные, сердечные и лёгочные мышцы, а наследование заболевания по Х-хромосоме делает его доминирующим среди мужчин.
Предложенная стратегия использует наночастицы в качестве надёжных носителей, позволяющих защитить микрорНК от быстрой деградации в кровотоке. Попав в мышечные стволовые клетки, микрорНК инициализируют процессы формирования новых мышечных волокон, способствуя восстановлению повреждённой ткани.
Особое внимание уделено модификации наночастиц с использованием аптамеров, коротких последовательностей ДНК или рНК, полученных по методу SELEX. Конъюгация с аптамером, направленного на рецептор α7/β1-интегрин, обеспечивает исключительно избирательную доставку микрорНК в мышечные клетки, исключая накопление препарата в печени, почках или мозге.
Модифицированные наночастицы демонстрируют высокую стабильность и целенаправленное действие, что позволяет успешно обходить проблему нецелевого распределения препаратов, присущую традиционным векторным системам. Это способствует минимизации побочных эффектов и увеличению эффективности терапии.
Экспериментальные исследования на клеточных и животных моделях подтвердили, что введённые микрорНК стимулируют регенерацию мышечной ткани. Лабораторные опыты на мышах показали заметное восстановление мышечной массы и улучшение функциональной активности после проведения терапии.
Современная платформа для доставки нуклеиновых кислот отличается высокой биосовместимостью, отсутствием токсичности и иммуностимуляции, а также возможностью адаптации под различные типы олигонуклеотидов. Эти качества открывают перспективы применения технологии не только для лечения мышечной дистрофии, но и для терапии других генетических заболеваний.
Исследование, опубликованное в журнале Nature Communications, выполнено в рамках международного сотрудничества команд из IMDEA Nanociencia (Мадрид) под руководством Álvaro Somoza, Università Cattolica del Sacro Cuore (Рим) во главе с Daniela Palacios и University of Bordeaux (Франция) под руководством Jean-Jacques Toulmé. Как отметил Álvaro Somoza, «Есть два особенно значимых момента. Во-первых, эффективная доставка микрорНК в нужный орган, что повышает эффективность терапии. Во-вторых, данный подход предотвращает накопление препарата в других органах, таких как мозг, почки или печень, что крайне важно для предотвращения побочных эффектов».
