Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в понедельник рекомендовало компании Sarepta возобновить поставки генной терапии Elevidys. Решение касается строго определенной группы пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — детей, которые все еще способны передвигаться самостоятельно.
Эта новость спровоцировала резкий рост акций компании. На внебиржевых торгах стоимость акций Sarepta подскочила более чем на 16%, достигнув отметки в 13,86 доллара за акцию.
Аналитик компании Jefferies Эндрю Цай отметил, что данное решение «значительно улучшает перспективы продаж Elevidys в краткосрочной перспективе». По его мнению, возобновление поставок для ключевой группы пациентов является критически важным для финансового состояния компании.
Цай также добавил, что «рынок почувствует облегчение в связи с ситуацией, что предполагает значительный потенциал роста акций». Это заявление отражает общее настроение инвесторов, ожидавших вердикта регулятора.
Регуляторные действия были инициированы после смерти пациента. FDA приостановило поставки после гибели восьмилетнего мальчика, однако по итогам проверки пришло к выводу, что его смерть была не связана с терапией. Важной деталью является то, что ребенок получал другой препарат от Sarepta, а не Elevidys.
Терапия находилась под пристальным вниманием и ранее в этом году после смерти двух подростков. Причиной их гибели стало острое поражение печени, которое официально признано известным побочным эффектом данного вида лечения.
Elevidys является первой генной терапией, одобренной в США для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это смертельное, прогрессирующее заболевание, которое приводит к атрофии мышц и ранней смерти, поражая в основном мальчиков и молодых мужчин.
Препарат получил ускоренное одобрение в 2023 году для узкой группы молодых пациентов. В прошлом году разрешение на его использование было расширено, включив в него более старших пациентов, в том числе тех, кто уже не может ходить.
Несмотря на положительное решение, запрет на использование Elevidys для старшей, неамбулаторной группы пациентов остается в силе. Для его снятия компании Sarepta потребуется предоставить новые данные исследований, подтверждающие безопасность препарата для этой категории больных.
Эта новость спровоцировала резкий рост акций компании. На внебиржевых торгах стоимость акций Sarepta подскочила более чем на 16%, достигнув отметки в 13,86 доллара за акцию.
Аналитик компании Jefferies Эндрю Цай отметил, что данное решение «значительно улучшает перспективы продаж Elevidys в краткосрочной перспективе». По его мнению, возобновление поставок для ключевой группы пациентов является критически важным для финансового состояния компании.
Цай также добавил, что «рынок почувствует облегчение в связи с ситуацией, что предполагает значительный потенциал роста акций». Это заявление отражает общее настроение инвесторов, ожидавших вердикта регулятора.
Регуляторные действия были инициированы после смерти пациента. FDA приостановило поставки после гибели восьмилетнего мальчика, однако по итогам проверки пришло к выводу, что его смерть была не связана с терапией. Важной деталью является то, что ребенок получал другой препарат от Sarepta, а не Elevidys.
Терапия находилась под пристальным вниманием и ранее в этом году после смерти двух подростков. Причиной их гибели стало острое поражение печени, которое официально признано известным побочным эффектом данного вида лечения.
Elevidys является первой генной терапией, одобренной в США для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это смертельное, прогрессирующее заболевание, которое приводит к атрофии мышц и ранней смерти, поражая в основном мальчиков и молодых мужчин.
Препарат получил ускоренное одобрение в 2023 году для узкой группы молодых пациентов. В прошлом году разрешение на его использование было расширено, включив в него более старших пациентов, в том числе тех, кто уже не может ходить.
Несмотря на положительное решение, запрет на использование Elevidys для старшей, неамбулаторной группы пациентов остается в силе. Для его снятия компании Sarepta потребуется предоставить новые данные исследований, подтверждающие безопасность препарата для этой категории больных.
