Подтверждённый второй летальный исход среди получавших Elevidys, генно-заместительную терапию компании Sarepta Therapeutics, произошёл у подростка, перенёсшего иммунно-опосредованное острое поражение печени; аналогичная смерть была впервые объявлена в марте 2024 года.
Elevidys представляет собой однократную системную инфузию вирусного вектора, лишённого способности к репликации и доставляющего ген, запускающий синтез микродистрофина в мышечных клетках. Списоковая цена процедуры — около 3,2 млн долларов.
Неходячие, более взрослые пациенты получают повышенную дозу препарата, что, как считают специалисты, может усиливать риск тяжёлой токсичности по сравнению с дозой для маленьких детей, ещё способных ходить.
В 2023 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало Elevidys ускоренное разрешение, несмотря на внутренние споры об эффективности, а затем в том же году расширило показания до всех пациентов старше четырёх лет независимо от способности к передвижению.
Новый руководитель вакцинного направления FDA доктор Винай Прасад ранее публично ставил под сомнение целесообразность такого решения, указывая, что регулятор обязан проявлять «более строгий контроль» над риск-пользой терапии.
После известия о второй смерти Sarepta приостановила коммерческие поставки Elevidys для неходячих больных, заморозила клиническое исследование в этой группе и созвала внешнюю комиссию по безопасности, которая разрабатывает обновлённые схемы, предусматривающие более агрессивное иммуноподавление.
Иммунно-опосредованное острое поражение печени остаётся центральной угрозой; специалисты предполагают, что усиление сопроводительной терапии кортикостероидами или иными иммунодепрессантами может снизить частоту фатальных осложнений.
Дюшеннова мышечная дистрофия — сцеплённое с Х-хромосомой заболевание, приводящее к прогрессирующей слабости, утрате подвижности и ранней смертности у мальчиков; Elevidys остаётся единственной в США одобренной генной терапией против этой патологии.
В понедельник после объявленных мер акции Sarepta Therapeutics из Кембриджа (штат Массачусетс) упали более чем на 42 % и закрылись около 21 доллара за штуку. «FDA может дополнительно ограничить или даже приостановить Elevidys для неходячих пациентов», — предупредил аналитик Leerink Partners Джозеф Шварц в записке, выпущенной накануне обвала котировок.
Изображение носит иллюстративный характер
Elevidys представляет собой однократную системную инфузию вирусного вектора, лишённого способности к репликации и доставляющего ген, запускающий синтез микродистрофина в мышечных клетках. Списоковая цена процедуры — около 3,2 млн долларов.
Неходячие, более взрослые пациенты получают повышенную дозу препарата, что, как считают специалисты, может усиливать риск тяжёлой токсичности по сравнению с дозой для маленьких детей, ещё способных ходить.
В 2023 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало Elevidys ускоренное разрешение, несмотря на внутренние споры об эффективности, а затем в том же году расширило показания до всех пациентов старше четырёх лет независимо от способности к передвижению.
Новый руководитель вакцинного направления FDA доктор Винай Прасад ранее публично ставил под сомнение целесообразность такого решения, указывая, что регулятор обязан проявлять «более строгий контроль» над риск-пользой терапии.
После известия о второй смерти Sarepta приостановила коммерческие поставки Elevidys для неходячих больных, заморозила клиническое исследование в этой группе и созвала внешнюю комиссию по безопасности, которая разрабатывает обновлённые схемы, предусматривающие более агрессивное иммуноподавление.
Иммунно-опосредованное острое поражение печени остаётся центральной угрозой; специалисты предполагают, что усиление сопроводительной терапии кортикостероидами или иными иммунодепрессантами может снизить частоту фатальных осложнений.
Дюшеннова мышечная дистрофия — сцеплённое с Х-хромосомой заболевание, приводящее к прогрессирующей слабости, утрате подвижности и ранней смертности у мальчиков; Elevidys остаётся единственной в США одобренной генной терапией против этой патологии.
В понедельник после объявленных мер акции Sarepta Therapeutics из Кембриджа (штат Массачусетс) упали более чем на 42 % и закрылись около 21 доллара за штуку. «FDA может дополнительно ограничить или даже приостановить Elevidys для неходячих пациентов», — предупредил аналитик Leerink Partners Джозеф Шварц в записке, выпущенной накануне обвала котировок.
