Множество людей, столкнувшихся с редкими и тяжелыми заболеваниями, оказались заложниками бюрократической системы. Инновационные препараты, способные замедлить развитие болезни или даже улучшить качество жизни, проходят длительные процедуры одобрения. Национальные институты здравоохранения, стремясь к экономии средств, могут затягивать процесс, оставляя пациентов в подвешенном состоянии.
Одним из примеров является болезнь двигательного нейрона (БДН), также известная как боковой амиотрофический склероз (БАС), которая является быстро прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, приводящим к параличу и смерти. Для определенной группы пациентов, имеющих генетическую мутацию SOD1, разработан препарат тоферсен, способный замедлить прогрессирование болезни. Однако его доступность ограничена, и многие пациенты вынуждены «бороться» за возможность получить лечение. Ситуация усложняется тем, что даже при положительном эффекте препарата, дальнейшее его применение зависит от окончательного решения институтов здравоохранения, которое может занять значительное время.
Другой пример – атаксия Фридрейха, наследственное заболевание, вызывающее нарушения координации движений и речи. Препарат омавелоксолон, показавший эффективность за границей, стал настоящей надеждой для больных, однако в их родной стране его одобрение может затянуться на годы. При этом разница в доступности лекарств между странами приводит к тому, что один и тот же человек, переехав в другую страну, может получать необходимое лечение, в то время как его родственник на родине вынужден ждать неопределенное время. Не только скорость принятия решений, но и критерии оценки эффективности и стоимости препаратов вызывают недоумение у пациентов, чья жизнь зависит от наличия лекарств. И как показывает практика, настойчивость и объединение пациентов, а также активная коммуникация с медицинскими специалистами и участие в клинических исследованиях могут стать ключом к получению необходимых препаратов.
Изображение носит иллюстративный характер
Одним из примеров является болезнь двигательного нейрона (БДН), также известная как боковой амиотрофический склероз (БАС), которая является быстро прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, приводящим к параличу и смерти. Для определенной группы пациентов, имеющих генетическую мутацию SOD1, разработан препарат тоферсен, способный замедлить прогрессирование болезни. Однако его доступность ограничена, и многие пациенты вынуждены «бороться» за возможность получить лечение. Ситуация усложняется тем, что даже при положительном эффекте препарата, дальнейшее его применение зависит от окончательного решения институтов здравоохранения, которое может занять значительное время.
Другой пример – атаксия Фридрейха, наследственное заболевание, вызывающее нарушения координации движений и речи. Препарат омавелоксолон, показавший эффективность за границей, стал настоящей надеждой для больных, однако в их родной стране его одобрение может затянуться на годы. При этом разница в доступности лекарств между странами приводит к тому, что один и тот же человек, переехав в другую страну, может получать необходимое лечение, в то время как его родственник на родине вынужден ждать неопределенное время. Не только скорость принятия решений, но и критерии оценки эффективности и стоимости препаратов вызывают недоумение у пациентов, чья жизнь зависит от наличия лекарств. И как показывает практика, настойчивость и объединение пациентов, а также активная коммуникация с медицинскими специалистами и участие в клинических исследованиях могут стать ключом к получению необходимых препаратов.
