Группа исследователей из медицинской школы Икана при госпитале Маунт-Синай разработала революционный метод доставки мРНК в мозг через гематоэнцефалический барьер. Результаты исследования опубликованы в престижном научном журнале Nature Materials.
Ведущий автор исследования, профессор иммунологии и иммунотерапии доктор Йичжоу Донг, совместно с директором Института мозга Фридмана доктором Эриком Дж. Нестлером создали инновационные липидные наночастицы, способные преодолевать гематоэнцефалический барьер (BLNP).
Ключевым достижением стала разработка формулы MK16 BLNP, превосходящей существующие одобренные FDA липидные наночастицы. Новая технология использует естественные транспортные механизмы организма – кавеолин-опосредованный трансцитоз и γ-секретаза-опосредованный трансцитоз.
Внутривенное введение этих наночастиц позволяет эффективно доставлять терапевтическую мРНК непосредственно в мозг. Успешные испытания были проведены как на мышиных моделях, так и на изолированных образцах человеческого мозга.
Потенциальное применение технологии охватывает широкий спектр неврологических и психиатрических заболеваний, включая болезнь Альцгеймера, боковой амиотрофический склероз, опухоли мозга и наркотическую зависимость.
Доктор Нестлер, занимающий также должности декана по академическим вопросам, профессора нейробиологии семьи Нэш и главного научного сотрудника системы здравоохранения Маунт-Синай, подчеркивает необходимость дальнейших исследований безопасности и токсикологических испытаний для соответствия требованиям FDA.
Следующим этапом станет клиническая трансляция технологии и оценка возможностей её применения для более широкого спектра терапевтических целей. Это открытие может стать прорывом в лечении различных заболеваний центральной нервной системы, ранее считавшихся труднодоступными для терапии.
Изображение носит иллюстративный характер
Ведущий автор исследования, профессор иммунологии и иммунотерапии доктор Йичжоу Донг, совместно с директором Института мозга Фридмана доктором Эриком Дж. Нестлером создали инновационные липидные наночастицы, способные преодолевать гематоэнцефалический барьер (BLNP).
Ключевым достижением стала разработка формулы MK16 BLNP, превосходящей существующие одобренные FDA липидные наночастицы. Новая технология использует естественные транспортные механизмы организма – кавеолин-опосредованный трансцитоз и γ-секретаза-опосредованный трансцитоз.
Внутривенное введение этих наночастиц позволяет эффективно доставлять терапевтическую мРНК непосредственно в мозг. Успешные испытания были проведены как на мышиных моделях, так и на изолированных образцах человеческого мозга.
Потенциальное применение технологии охватывает широкий спектр неврологических и психиатрических заболеваний, включая болезнь Альцгеймера, боковой амиотрофический склероз, опухоли мозга и наркотическую зависимость.
Доктор Нестлер, занимающий также должности декана по академическим вопросам, профессора нейробиологии семьи Нэш и главного научного сотрудника системы здравоохранения Маунт-Синай, подчеркивает необходимость дальнейших исследований безопасности и токсикологических испытаний для соответствия требованиям FDA.
Следующим этапом станет клиническая трансляция технологии и оценка возможностей её применения для более широкого спектра терапевтических целей. Это открытие может стать прорывом в лечении различных заболеваний центральной нервной системы, ранее считавшихся труднодоступными для терапии.
