Sarepta Therapeutics отказалась выполнить требование FDA от пятницы о немедленной приостановке всех поставок своей генной терапии Elevidys. Компания заявила, что внутренний научный анализ не выявил «никаких новых или измененных сигналов безопасности» для молодых пациентов с ранними стадиями мышечной дистрофии Дюшенна. Поставки для этой группы продолжатся.
FDA подтвердило факт запроса и отказа Sarepta. Агентство обладает полномочиями для принудительного изъятия препаратов с рынка, но процесс занимает месяцы или годы. Обычно компании добровольно соблюдают такие неформальные требования. Комиссар FDA Марти Макари заявил: «Мы верим в доступность лекарств для неудовлетворенных медицинских потребностей, но не боимся принимать немедленные меры при возникновении серьезных рисков».
Elevidys — первая в США одобренная генная терапия для лечения дистрофии Дюшенна, смертельного заболевания, поражающего преимущественно мальчиков. В 2023 году она получила ускоренное одобрение FDA, несмотря на сомнения некоторых экспертов агентства в ее эффективности. Позже в том же году терапия получила полное одобрение, а сфера применения расширилась на пациентов от 4 лет и старше, включая неамбулаторных больных.
Sarepta подтвердила три летальных исхода, связанных с терапией. Все смерти вызваны повреждением печени — известным побочным эффектом, указанным в инструкции. Последний случай, о котором компания сообщила FDA 20 июня, касается 51-летнего мужчины, участвовавшего в испытании терапии для другой формы мышечной дистрофии. FDA приостановило этот эксперимент. Sarepta подчеркнула, что в нем использовались иная дозировка и производственный процесс, чем в Elevidys.
В прошлом месяце компания уже прекратила поставки Elevidys для старших пациентов с Дюшенном. На прошлой неделе Sarepta объявила о добавлении жирного предупреждения в инструкцию к препарату и увольнении 500 сотрудников (трети штата). Критику вызвало то, что в пресс-релизе и на конференц-колле, посвященных этим решениям, компания не упомянула третью смерть.
Акции Sarepta упали более чем на 35% в пятницу, закрывшись на отметке $14.07. Эти события ставят под сомнение будущую доступность Elevidys и усугубляют проблемы компании, чьи акции падают неделями.
Компания из Кембриджа (Массачусетс) получила одобрение FDA на три других препарата для Дюшенна с 2016 года. Ни один из них «не подтвердил эффективность» в последующих исследованиях. Sarepta давно критикуют за невыполнение обязательных пострегистрационных исследований для подтверждения действия своих лекарств.
Компания продолжает поставки Elevidys для молодых пациентов с ранними стадиями болезни. В заявлении Sarepta сказано: «Мы рассчитываем на продолжение диалога и обмена информацией с FDA".
Изображение носит иллюстративный характер
FDA подтвердило факт запроса и отказа Sarepta. Агентство обладает полномочиями для принудительного изъятия препаратов с рынка, но процесс занимает месяцы или годы. Обычно компании добровольно соблюдают такие неформальные требования. Комиссар FDA Марти Макари заявил: «Мы верим в доступность лекарств для неудовлетворенных медицинских потребностей, но не боимся принимать немедленные меры при возникновении серьезных рисков».
Elevidys — первая в США одобренная генная терапия для лечения дистрофии Дюшенна, смертельного заболевания, поражающего преимущественно мальчиков. В 2023 году она получила ускоренное одобрение FDA, несмотря на сомнения некоторых экспертов агентства в ее эффективности. Позже в том же году терапия получила полное одобрение, а сфера применения расширилась на пациентов от 4 лет и старше, включая неамбулаторных больных.
Sarepta подтвердила три летальных исхода, связанных с терапией. Все смерти вызваны повреждением печени — известным побочным эффектом, указанным в инструкции. Последний случай, о котором компания сообщила FDA 20 июня, касается 51-летнего мужчины, участвовавшего в испытании терапии для другой формы мышечной дистрофии. FDA приостановило этот эксперимент. Sarepta подчеркнула, что в нем использовались иная дозировка и производственный процесс, чем в Elevidys.
В прошлом месяце компания уже прекратила поставки Elevidys для старших пациентов с Дюшенном. На прошлой неделе Sarepta объявила о добавлении жирного предупреждения в инструкцию к препарату и увольнении 500 сотрудников (трети штата). Критику вызвало то, что в пресс-релизе и на конференц-колле, посвященных этим решениям, компания не упомянула третью смерть.
Акции Sarepta упали более чем на 35% в пятницу, закрывшись на отметке $14.07. Эти события ставят под сомнение будущую доступность Elevidys и усугубляют проблемы компании, чьи акции падают неделями.
Компания из Кембриджа (Массачусетс) получила одобрение FDA на три других препарата для Дюшенна с 2016 года. Ни один из них «не подтвердил эффективность» в последующих исследованиях. Sarepta давно критикуют за невыполнение обязательных пострегистрационных исследований для подтверждения действия своих лекарств.
Компания продолжает поставки Elevidys для молодых пациентов с ранними стадиями болезни. В заявлении Sarepta сказано: «Мы рассчитываем на продолжение диалога и обмена информацией с FDA".
