В диабетическом сообществе давно ходит мрачный анекдот. Когда кого-то из больных спрашивают, когда же появится лекарство от диабета первого типа, ответ всегда одинаков: «Через пять лет». Так говорили в 1990-х. Так говорили в 2000-х. И в 2010-х тоже. Эта фраза превратилась в своеобразный защитный рефлекс людей, которые научились не ждать.
Диабет первого типа — аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система уничтожает бета-клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин. Человек с таким диагнозом вынужден контролировать уровень сахара в крови и вводить инсулин искусственно каждый день до конца жизни. Никаких каникул, никаких пауз.
Скептицизм диабетического сообщества не взялся из ниоткуда. За последние десятилетия было объявлено немало «прорывов», которые в итоге оказывались либо слишком далекими от клинического применения, либо решали проблему частично. Люди устали от новостей, которые звучат обнадёживающе, но ничего не меняют в их ежедневной жизни с иглами, помпами и глюкометрами.
Тем не менее что-то в последнее время меняется. Причём меняется конкретно, а не на уровне лабораторных мышей или теоретических моделей. Несколько направлений исследований одновременно вышли на стадию, когда само слово «лечение» перестало звучать как фантастика.
Одно из самых обсуждаемых направлений — клеточная терапия. Речь о трансплантации бета-клеток, выращенных из стволовых клеток. Компания Vertex Pharmaceuticals провела испытания препарата VX-880, и у части пациентов после введения клеток восстановилась собственная выработка инсулина. Некоторые из них полностью отказались от инъекций. Это уже не мыши — это люди с реальными результатами анализов.
Параллельно развивается другое направление: иммунотерапия. Если аутоиммунная атака — корень проблемы, значит, нужно научить иммунную систему не трогать собственные бета-клетки. Препарат тепликзумаб (teplizumab), одобренный FDA в ноябре 2022 года под торговым названием Tzield, стал первым в истории лекарством, способным отсрочить развитие диабета первого типа у людей с высоким риском. Не вылечить — но замедлить. Это принципиально новая логика.
Третье направление — так называемые «умные» устройства и биоинженерные конструкции. Исследователи работают над созданием капсул с бета-клетками, защищённых от иммунной атаки специальным покрытием. Такую капсулу можно имплантировать в тело, она будет самостоятельно вырабатывать инсулин в ответ на уровень глюкозы, и иммунная система её не тронет. Звучит как научная фантастика, но несколько групп уже тестируют прототипы на людях.
Что принципиально отличает нынешний момент от всех предыдущих волн оптимизма — это конвергенция. Раньше каждый прорыв существовал в изоляции: вот новый инсулин, вот новый способ доставки, вот интересная молекула в клетках мыши. Сейчас несколько технологий зрелой стадии совпали по времени: генная инженерия, клеточная биология, иммунология и биоматериалы развились достаточно, чтобы работать вместе.
Скептики в диабетическом сообществе, впрочем, не исчезли. И их позиция понятна: между «восстановлением функции у части пациентов в контролируемых условиях» и «доступным лечением для миллионов людей по всему миру» дистанция огромная. Вопросы цены, масштабируемости, долгосрочной безопасности — всё это пока открыто. VX-880 от Vertex требует иммуносупрессии, то есть пациент, избавившийся от инъекций инсулина, вынужден принимать препараты, подавляющие иммунитет. Это одна проблема меняется на другую.
Но даже с этими оговорками нынешние данные качественно отличаются от того, что было пять или десять лет назад. Тогда это были обещания. Сейчас — результаты клинических испытаний с реальными пациентами, у которых измеримо улучшилась жизнь. Шутка про «пять лет» всё ещё живёт в диабетическом сообществе, но произносят её теперь немного иначе. С меньшей горечью.
Изображение носит иллюстративный характер
Диабет первого типа — аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система уничтожает бета-клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин. Человек с таким диагнозом вынужден контролировать уровень сахара в крови и вводить инсулин искусственно каждый день до конца жизни. Никаких каникул, никаких пауз.
Скептицизм диабетического сообщества не взялся из ниоткуда. За последние десятилетия было объявлено немало «прорывов», которые в итоге оказывались либо слишком далекими от клинического применения, либо решали проблему частично. Люди устали от новостей, которые звучат обнадёживающе, но ничего не меняют в их ежедневной жизни с иглами, помпами и глюкометрами.
Тем не менее что-то в последнее время меняется. Причём меняется конкретно, а не на уровне лабораторных мышей или теоретических моделей. Несколько направлений исследований одновременно вышли на стадию, когда само слово «лечение» перестало звучать как фантастика.
Одно из самых обсуждаемых направлений — клеточная терапия. Речь о трансплантации бета-клеток, выращенных из стволовых клеток. Компания Vertex Pharmaceuticals провела испытания препарата VX-880, и у части пациентов после введения клеток восстановилась собственная выработка инсулина. Некоторые из них полностью отказались от инъекций. Это уже не мыши — это люди с реальными результатами анализов.
Параллельно развивается другое направление: иммунотерапия. Если аутоиммунная атака — корень проблемы, значит, нужно научить иммунную систему не трогать собственные бета-клетки. Препарат тепликзумаб (teplizumab), одобренный FDA в ноябре 2022 года под торговым названием Tzield, стал первым в истории лекарством, способным отсрочить развитие диабета первого типа у людей с высоким риском. Не вылечить — но замедлить. Это принципиально новая логика.
Третье направление — так называемые «умные» устройства и биоинженерные конструкции. Исследователи работают над созданием капсул с бета-клетками, защищённых от иммунной атаки специальным покрытием. Такую капсулу можно имплантировать в тело, она будет самостоятельно вырабатывать инсулин в ответ на уровень глюкозы, и иммунная система её не тронет. Звучит как научная фантастика, но несколько групп уже тестируют прототипы на людях.
Что принципиально отличает нынешний момент от всех предыдущих волн оптимизма — это конвергенция. Раньше каждый прорыв существовал в изоляции: вот новый инсулин, вот новый способ доставки, вот интересная молекула в клетках мыши. Сейчас несколько технологий зрелой стадии совпали по времени: генная инженерия, клеточная биология, иммунология и биоматериалы развились достаточно, чтобы работать вместе.
Скептики в диабетическом сообществе, впрочем, не исчезли. И их позиция понятна: между «восстановлением функции у части пациентов в контролируемых условиях» и «доступным лечением для миллионов людей по всему миру» дистанция огромная. Вопросы цены, масштабируемости, долгосрочной безопасности — всё это пока открыто. VX-880 от Vertex требует иммуносупрессии, то есть пациент, избавившийся от инъекций инсулина, вынужден принимать препараты, подавляющие иммунитет. Это одна проблема меняется на другую.
Но даже с этими оговорками нынешние данные качественно отличаются от того, что было пять или десять лет назад. Тогда это были обещания. Сейчас — результаты клинических испытаний с реальными пациентами, у которых измеримо улучшилась жизнь. Шутка про «пять лет» всё ещё живёт в диабетическом сообществе, но произносят её теперь немного иначе. С меньшей горечью.
